CNCCS ha creato un sito di riferimento nazionale ed un network internazionale per la ricerca traslazionale nel campo delle malattie rare, trascurate e della povertà.

Il Centro di ricerca con un hub nei laboratori di Pomezia collabora con laboratori del CNR, dell’ISS, dell’IRBM Science Park e di enti esterni associati.

La collezione del CNCCS è la base ideale per la ricerca in questo campo in quanto riunisce i settori pubblici e privati, gli investitori le parti interessate nell’utilizzo di una collezione unica di composti a livello nazionale ed europeo e nel realizzare campagne di screening.

Le attività del laboratorio centrale comprendono lo studio della biologia delle malattie rare e trascurate, l’identificazione di nuovi bersagli molecolari nonché la scoperta di nuovi agenti terapeutici. Il network di collaboratori associati al Centro è composto da partner leader internazionali con competenze complementari, come ad esempio per i cancri rari, le malattie tropicali, le malattie genetiche, la terapia genica, ecc.

Le malattie rare e trascurate causano approssimativamente 14 milioni di morti ogni anno. Dei nuovi farmaci approvati  tra il 1975 e il 2004, solo 1,3% sono stati sviluppati per le malattie tropicali e la tubercolosi, anche se queste costituiscono l’11,4 % di tutte le malattie.  Esiste dunque la necessita’ di trovare  nuovi agenti terapeutici in questo campo.

Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate ad oggi è compreso tra 7.000 e 8.000. il Nel campo delle malattie rare il mercato per eventuali farmaci è talmente piccolo per ogni singola malattia che l’industria farmaceutica è stata finora reticente nell’investire nello sviluppo di trattamenti efficaci; di conseguenza per la maggior parte di queste malattia non esiste cura e il bisogno di nuovi trattamenti è enorme.

Gli obiettivi principali del Centro sono:

  • Validare nuovi bersagli terapeutici nel campo delle malattie rare e trascurate
  • Identificare, ottimizzare e brevettare nuove molecole attive su bersagli validati
  • Generare nuove tecnologie per la ricerca avanzata
  • Scoprire nuovi agenti terapeutici
  • Portare i nuovi agenti fino a studi clinici umani
  • Assicurare lo sviluppo di nuovi farmaci tramite partnership o outlicensing

Comments are closed.