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CNCCS ha creato un sito di riferimento nazionale ed un network internazionale per la ricerca traslazionale nel campo delle malattie rare, trascurate e della povertà.
Il Centro di ricerca con un hub nei laboratori di Pomezia collabora con laboratori del CNR, dell’ISS, dell’IRBM Science Park e di enti esterni associati.
La collezione del CNCCS è la base ideale per la ricerca in questo campo in quanto riunisce i settori pubblici e privati, gli investitori le parti interessate nell’utilizzo di una collezione unica di composti a livello nazionale ed europeo e nel realizzare campagne di screening.
Le attività del laboratorio centrale comprendono lo studio della biologia delle malattie rare e trascurate, l’identificazione di nuovi bersagli molecolari nonché la scoperta di nuovi agenti terapeutici. Il network di collaboratori associati al Centro è composto da partner leader internazionali con competenze complementari, come ad esempio per i cancri rari, le malattie tropicali, le malattie genetiche, la terapia genica, ecc.
Le malattie rare e trascurate causano approssimativamente 14 milioni di morti ogni anno. Dei nuovi farmaci approvati tra il 1975 e il 2004, solo 1,3% sono stati sviluppati per le malattie tropicali e la tubercolosi, anche se queste costituiscono l’11,4 % di tutte le malattie. Esiste dunque la necessita’ di trovare nuovi agenti terapeutici in questo campo.
Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate ad oggi è compreso tra 7.000 e 8.000. il Nel campo delle malattie rare il mercato per eventuali farmaci è talmente piccolo per ogni singola malattia che l’industria farmaceutica è stata finora reticente nell’investire nello sviluppo di trattamenti efficaci; di conseguenza per la maggior parte di queste malattia non esiste cura e il bisogno di nuovi trattamenti è enorme.
Gli obiettivi principali del Centro sono:
- Validare nuovi bersagli terapeutici nel campo delle malattie rare e trascurate
- Identificare, ottimizzare e brevettare nuove molecole attive su bersagli validati
- Generare nuove tecnologie per la ricerca avanzata
- Scoprire nuovi agenti terapeutici
- Portare i nuovi agenti fino a studi clinici umani
- Assicurare lo sviluppo di nuovi farmaci tramite partnership o outlicensing
