Malattie Rare

Una malattia è considerata “rara” quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. La bassa prevalenza nella popolazione non significa però che le persone con malattia rara siano poche. Si parla infatti di un fenomeno che colpisce milioni di persone in Italia e decine di milioni in tutta Europa. Il numero di Malattie Rare conosciute e diagnosticate è compreso fra 7.000 e 8.000.

Nel campo delle malattie rare il mercato per eventuali farmaci è talmente piccolo per ogni singola malattia che l’industria farmaceutica è stata finora reticente nell’investire nello sviluppo di trattamenti efficaci; di conseguenza per la maggior parte di queste malattia non esiste cura e il bisogno di nuovi trattamenti è enorme.